Die jüngsten Meldungen rund um den Pharmariesen Roche gleichen einer Achterbahnfahrt der Gefühle. Einem potenziellen Durchbruch in der Parkinson-Forschung steht eine Hiobsbotschaft bei einer bereits zugelassenen Gentherapie gegenüber. Für Anleger stellt sich die Frage: Wie sind diese gegensätzlichen Nachrichten einzuordnen?

Schwerer Dämpfer bei Gentherapie

Zunächst die ernüchternde Nachricht: Roche sah sich kürzlich gezwungen, die Verabreichung seiner Gentherapie Elevidys bei nicht gehfähigen Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zu stoppen. Im klinischen Bereich wurde die Gabe pausiert, im kommerziellen Sektor sogar komplett eingestellt. Dieser drastische Schritt erfolgte nach einer Neubewertung des Nutzen-Risiko-Verhältnisses, ausgelöst durch den tragischen Tod zweier junger Männer infolge akuten Leberversagens. Ein herber Schlag, denn DMD ist eine seltene, fortschreitende Muskelerkrankung, die vor allem Jungen trifft und bislang kaum wirksame Behandlungsoptionen kennt. Die Verabreichung an gehfähige DMD-Patienten bleibt von dieser Maßnahme unberührt, da hier das Nutzen-Risiko-Verhältnis weiterhin als positiv bewertet wird. Dennoch dürfte dieser Vorfall für erhebliche Verunsicherung sorgen.

Lichtblick in der Parkinson-Forschung?

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Fast zeitgleich, nämlich am 16. Juni 2025, gab es jedoch auch positive Signale aus der Forschungsabteilung. Roche hat entschieden, seinen Antikörper Prasinezumab in die entscheidende Phase-III-Entwicklung zur Behandlung von Parkinson im Frühstadium zu überführen. Das ist ein wichtiger Meilenstein, denn Prasinezumab gilt als potenzieller "First-in-Class"-Wirkstoff, der direkt an einem biologischen Treiber der Krankheitsentwicklung ansetzt. Die Daten der vorangegangenen Phase-IIb-Studie (PADOVA) und Langzeitbeobachtungen deuten auf einen klinischen Nutzen hin, auch wenn das primäre Ziel – die statistisch signifikante Verzögerung der motorischen Verschlechterung – mit einem p-Wert von 0,0657 knapp verfehlt wurde. Auffällig waren jedoch positive Trends, insbesondere bei mit Levodopa behandelten Patienten, wo eine statistische Signifikanz erreicht wurde (p=0,0431, nominal). Zudem lieferte die Studie erste Biomarker-Hinweise, dass Prasinezumab die zugrundeliegende Krankheitsbiologie beeinflussen könnte. Angesichts von über 10 Millionen Parkinson-Betroffenen weltweit und einem enormen ungedeckten medizinischen Bedarf wäre ein Durchbruch hier Gold wert.

Was bedeutet das für Anleger?

Die gleichzeitigen Nachrichten von einem schweren Rückschlag und einem vielversprechenden Fortschritt zeichnen ein komplexes Bild. Der Stopp bei Elevidys ist nicht nur ein menschliches Drama, sondern auch ein finanzieller Dämpfer für ein bereits vermarktetes Produkt. Demgegenüber steht die Hoffnung auf Prasinezumab, das zwar noch einen weiten Weg vor sich hat, aber das Potenzial für einen Blockbuster birgt. Die Nervosität am Markt dürfte also vorerst anhalten, während Investoren die weiteren Entwicklungen und die Fähigkeit des Managements, diese Herausforderungen zu meistern, genau beobachten werden.

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